臨床成績

ESA未治療の腎性貧血を有する血液透析患者を対象とした国内第Ⅲ相試験
(MIYABI HD-C[Hemodialysis-Correction])

承認時評価資料:バイエル薬品社内資料[ESA治療を受けていない腎性貧血を合併した透析患者を対象とした第Ⅲ相試験(試験19351)]

有効性

レスポンダー割合【主要評価項目】

レスポンダー割合
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※ただし、評価期間中の4回の測定のうち2つ以上の測定値が得られていること

 

%(例数)[95%信頼区間]

(FAS)

解析方法:Clopper-Pearson

 

最初の用量変更時におけるHb値のベースラインからの上昇速度【主要評価項目/その他の評価項目】

最初の用量変更時におけるHb値上昇速度(第8週まで)
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※ ベースラインHb値の定義:スクリーニング期間の最後の2回及び第0週の計3時点で測定したHb値の平均値

 

平均値[95%信頼区間]

(FAS)

解析方法:1変量t統計量

 

評価期間中(第21~24週)の平均Hb値、平均Hb値のベースラインからの変化量及びHb値の推移【副次評価項目】

評価期間中の平均Hb値[95%信頼区間]は10.36[9.72, 11.01]g/dLであり、評価期間中の平均Hb値のベースラインからの変化量の平均値[95%信頼区間]は1.15[0.53, 1.76]g/dLでした。
平均Hb値は第4週でベースライン値を上回り、第12~24週で目標Hb値内(10.0g/dL以上12.0g/dL未満)に維持されました。

※ 第21~24週

Hb値の推移
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安全性

本試験で発現した副作用

本試験では、副作用及び死亡例は認められませんでした。

試験デザイン

  • 試験概要
  • 目的

    マスーレッドの有効性及び安全性を検討する(多施設共同、非盲検、単群)

  • 対象

    スクリーニング期間の平均Hb値が8.0g/dL以上10.0g/dL未満を満たす、ESA未治療の腎性貧血を有する血液透析患者 25例

  • 投与方法

    対象患者にマスーレッドを24週間投与した。
    開始用量を75mgとし、目標Hb値を10.0g/dL以上12.0g/dL未満と設定し、原則として4週ごとに1回5~200mgの範囲で用量調節し、1日1回食後経口投与した。

  • 評価項目

    主要評価項目:

    第8週までの最初の用量変更時におけるHb値のベースラインからの上昇速度(g/dL/週)
    レスポンダー割合

    副次評価項目:

    Hb値及びベースラインからの変化量(各来院時の測定値及び評価期間中の平均値) など

    安全性評価項目:

    有害事象

    探索的評価項目:

    鉄代謝に関するパラメータ など

    その他の評価項目:

    第0週から第8週までの最初の用量変更時におけるHb値の上昇速度(g/dL/週) など

  • 解析計画

    有効性の解析対象集団はFASとした。
    副次評価項目のすべての変数について、記述統計量を用いて要約した。
    安全性の評価として投与期間、総投与量、投与量の推移、用量分布などを検討した(安全性解析対象集団)。

     

    ※ FAS:最大の解析対象集団(治験薬を割り当てられ、少なくとも1つのベースラインのHb値があるすべての被験者)