臨床成績

腎性貧血を有する腹膜透析患者を対象とした国内第Ⅲ相試験
(MIYABI PD[Peritoneal-Dialysis])

承認時評価資料:バイエル薬品社内資料[腎性貧血を合併した腹膜透析患者を対象とした第Ⅲ相試験(試験19353)]

有効性

レスポンダー割合【主要評価項目】

レスポンダー割合
レスポンダー割合

※ただし、評価期間中の4回の測定のうち2つ以上の測定値が得られていること

 

%(例数)[95%信頼区間]

(FAS)

解析方法:Clopper-Pearsonの方法

 

評価期間中(第30~36週)の平均Hb値、平均Hb値のベースラインからの変化量及びHb値の推移【副次評価項目】

評価期間中の平均Hb値[95%信頼区間]は11.18[10.83, 11.54]g/dLであり、評価期間中の平均Hb値のベースラインからの変化量の平均値[95%信頼区間]は0.00[−0.41, 0.41]g/dLでした。

平均Hb値は、評価期間を含む第12~36週の期間で目標Hb値内(11.0g/dL以上13.0g/dL未満)に維持されました。

※ 第30~36週

Hb値の推移
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ESA治療の有無別の評価期間中の平均Hb値及び平均Hb値のベースラインからの変化量[サブグループ解析]

評価期間中の平均Hb値[95%信頼区間]は、ESA治療有り群で11.17[10.81, 11.54]g/dL、ESA治療無し群で11.44[7.47, 15.41]g/dLでした。

評価期間中の平均Hb値のベースラインからの変化量の平均値[95%信頼区間]は、ESA治療有り群で−0.04[−0.46, 0.39]g/dL、ESA治療無し群で0.89[−1.18, 2.95]g/dLでした。

8.重要な基本的注意(抜粋)

8.4

赤血球造血刺激因子製剤から本剤への切替え後にヘモグロビン濃度が低下する傾向が認められていることから、切替え後のヘモグロビン濃度の低下に注意すること。

安全性

安全性(副作用)

副作用の発現は、12/51例(23.5%)に認められ、いずれも治験薬割り当て時にESA治療を受けていた被験者での発現でした。主な副作用は、うっ血性心不全2例(3.9%)でした。その他の事象は、好酸球増加症、好中球減少症、心室性頻脈、角膜びらん、眼出血、腹部不快感、便秘、悪心、鉄欠乏、筋力低下、ラクナ梗塞及び発疹各1例でした。
重篤な副作用は、2例(好中球減少症及びラクナ梗塞各1例)に認められました。
投与中止に至った副作用は、2例(ラクナ梗塞及び発疹各1例)に認められました。
本試験で死亡例は認められませんでした。

試験デザイン

  • 試験概要
  • 目的

    マスーレッドの有効性及び安全性を検討する(多施設共同、非盲検、単群)

  • 対象

    スクリーニング期間の平均Hb値が10.0g/dL以上13.0g/dL未満(ESA治療有りの場合)又は8.0g/dL以上11.0g/dL未満(ESA治療無しの場合)を満たす、腎性貧血を有する腹膜透析患者 51例(ESA治療有り 49例、ESA治療無し 2例)

  • 投与方法

    対象患者にマスーレッドを36週間投与した。開始用量を75mgとし、目標Hb値を11.0g/dL以上13.0g/dL未満
    と設定し原則として4週ごとに1回5~200mgの範囲で用量調節し、1日1回食後経口投与した。

  • 評価項目

    主要評価項目:

    レスポンダー割合

    副次評価項目:

    評価期間中(第30~36週)の平均Hb値
    Hb値及びベースラインからの変化量(各来院時の測定値及び評価期間中の平均値) など

    安全性評価項目:

    有害事象

    探索的評価項目:

    鉄代謝に関するパラメータ など

  • 解析計画

    有効性の解析対象集団はFASとした。
    副次評価項目のすべての変数について、要約統計量を用いて要約した。
    副次評価項目である第8週までの最初の用量変更時におけるHb値の上昇速度及び第4週までの最初の用量変更時におけるHb値の上昇速度を除く全ての評価項目で、ESAの前治療の有無別に解析した。
    安全性の評価として投与期間、総投与量、投与量の推移、用量分布などを検討した(安全性解析対象集団)。

     

    ※ FAS:最大の解析対象集団(治験薬を割り当てられ、少なくとも1つのベースラインのHb値があるすべての被験者)